第七百五十七章 罕见病

杨锐不是个信口开河的人，事实上，因为他年龄小又是学生的缘故，他在实验室里有意追求严谨的，说出来的话再夸张，也都有迹可循，并极力实现。

        因此，当杨锐说要尽快做去铁酮出来，许正平整个人都不好了，忙道：“杨主任，咱们先回去了解一下情况吧，去铁酮什么的，我都没见过呢。”

        “许主任说的是。”王思胜也一个激灵的反应过来了，这是要耗费资源的事啊，而且是极大的资源。

        杨锐想了一会，道：“你们如果都不同意的话，我就交给华锐实验室去做，华锐算是香港的公司，地中海贫血症的话，香港也是有的吧。”

        最后一句问话，杨锐看向雍晓东。

        雍晓东抿起嘴来，有些消瘦的身形颤动两下，道：“香港的确有地中海贫血症，不过，香港的制药公司的水平……”

        “只要有实验室就行了，对吧。”

        “也是……希望能等到吧。”雍晓东是临床医生，并不是研究员，他并不清楚制药的复杂过程，但他知道一款新药投放所需的时间。

        大多数药品，能用10年时间做出来，那就算是天之幸了。

        那些简简单单的化合物，给你合成式和关键点去做的时候，实验狗多试几次都能做出来，但要是没有公式和关键点说明，呵呵，合成化学专业的大拿们死掉的脑细胞拢起来，能一次勒死300个爱吹牛的本科生。

        和正常的制药公司发际线后退的研究员不同，杨锐满脑子都是各种化合物的合成式和关键点。

        80年代和90年代的药品专利，到了2000年或者2010年以后基本都失效了，国内的仿制药公司早都不知复制出了多少个版本。比如而今最红火的头孢类抗生素，不管是头孢克洛还是头孢克圬，其合成法不仅在论文中和各种专著中找得到，网上也遍地都是，杨锐读书的时候，随便一扫都能遇到。

        当然，国内仿制它们的公司也实在是太多，以至于上万元每公斤的原料药，到2000年以后的售价急转直下到千元乃至于数百元……

        去铁酮的合成在杨锐眼里也不是什么秘密，只不过，他终究是搞生物学的，对化学合成并不是非常熟练，估计需要一段时间练习。

        “我找香港华锐问一下吧。去铁酮再怎么说都是一种药品，如果做出来的话，应该是有利润的，他们应当会考虑一番。”杨锐没有把话说死，免得泄露出太多信息来。

        雍晓东听了反而更相信杨锐了，连忙道：“对对对，如果生产出去铁酮的话，肯定是能赚到钱的，需要它的患者还是很多的，咱们中国人比较穷，但东南亚国家还是有富人的，对吧。”

        “看吧，如果能做出来，就算赚的不多，但长期算下来，也是一笔钱了。”杨锐看向许正平，道：“咱们要是做的话，以后的科研经费就有保障了。”

        “算了吧，咱们实验室里就算是成果有了收益，那也要上缴给学校的，要不然，学校的拨款，以后就别想了。”许正平生怕杨锐要离子通道实验室来做，那他的时间和精力就得全投进去了。

        如果是生物类的基础工作也就算了，许正平也不是一定要指着相互作用蛋白来过日子的，相互鸡蛋或者相互鸵鸟蛋也能做一辈子的研究。但制药领域离他就太远了。

        许正平的年龄和资质，都不允许他转向其他领域了。

        杨锐能猜到许正平的回答，虽然略有些失望，但也在情理之中，只是点点头道：“既然许主任不赞同，那就这样吧。”

        雍晓东不在乎是谁做的，见两个人说完了，又道：“杨……主任，我有些资料，你可以拿给香港人看。”

        说着，雍晓东就拉着杨锐等人去办公室，从各种文件柜里开始翻资料，并将找出来的东西堆在房间中央。

        一会的功夫，房间里就堆起了一个椅子高的小山包。

        杨锐随手捡起几份资料看了起来。

        大部分都是雍晓东做的临床记录，除此以外，似乎也有一些地中海贫血症的介绍和相关信息。

        而所有这些，除了极少数是油印和剪报以外，大部分都是手抄的。

        所有资料的字迹都是相同的，但仔细看的话，还是能看出微弱的差别，再分析一下纸张，能够认得出，这些记录贯穿的时间可能很长了。

        “我做了十几年的地中海贫血症的研究了，从去铁胺出现，我就开始做了，国内第一批。”雍晓东注意到杨锐的表情，勉强笑了笑，道：“老实说，我研究了这么多年的地中海贫血症，没什么成果，如果再没什么希望的话，我准备整理一下资料，再发表几篇论文，就停下来了。”

        杨锐愣了一下，没说话。

        “有用没用，就是这些了。”雍晓东弄了一身的灰尘，到门外拍了拍，又回来，道：“去铁胺刚出来的时候，60年代吧，我们弄到一份资料，当时血液内科的同僚都沸腾了，都说地贫有救了。我是受上级指派，专门加入了地贫工作组，负责额研究和吃透资料，工作组当年还联系了药厂，制作了仿制药，后来，去铁胺在临床上使用了以后，确实是药效突出，以前中间型的患者，都只能活到二三十岁，经过治疗，也都延长了十年甚至二十年的寿命，生活质量的提高更大，有的现在还能正常生活，重型地贫患者也算是疗效突出，但从十几年前到现在，我们的工作，产生的变化有限……没有新药，我们就算是忙的累死，最多也就是解决一些小问题，甚至想解除多一点的并发症都做不到……”

        杨锐微微点头，他很能理解雍晓东的无力感。

        就像是大多数遗传类疾病一样，地中海贫血症的治疗其实非常简单，而临床医生们也很难提出更好的治疗方案来。

        输血续命，去铁剂减缓并发症，这个方案从60年代确立，到16年也不会有太大的变化，中间无非从切除脾脏变成了干细胞移植，可基本思路依旧是原样的。

        没有新药，再好的临床医生，也无法更好的解决此病。

        假如有一种完美的去铁剂，本身不造成副作用，或者不造成严重的副作用，价格又不昂贵的话，那地中海贫血症其实就可以算是被控制住了。

        因为造成地中海贫血症早逝的原因，骨骼畸形的原因，都是体内铁离子积蓄过多。

        然而，世界总是如此不完美的。

        只有不完美的世界，才令人的存在有了价值。

        杨锐扶住雍晓东，道：“你的资料我会好好看的，到时候，我会复印出来，交给华锐方面，再把原始资料给你送回来。”

        “复印的话，会不会太破费了……”雍晓东也愿意留下原始资料，连续十几年的记录对他来说，既是重要的回忆，也是重要的资源。

        杨锐笑笑说：“香港人有钱。”

        “甭吓到人家了。”雍晓东很在意的说过，又道：“对了，你们知道美国的孤儿药制度吗？”

        杨锐想了会，才醒悟过来：“是说奥芬吗？”

        奥芬就是孤儿的直译了，而在杨锐熟悉的环境里，孤儿药已经被普遍称作罕见药。

        雍晓东连连点头说：“对对对，英语是读奥芬。地中海贫血病应该是属于罕见病，因此，地中海贫血病的药物，比如去铁酮，应该是属于罕见病药品，符合美国的一个法案，叫……《罕见病药品法案》，据说是优惠政策……我再查查，到时候告诉你，这个也算是有利之处吧。”

        “你说的是美国去年批准的oda，的确是个很大的优惠政策。”杨锐对此知道的更多，随口道：“罕见病药品的申请如果通过，应该会有7年的市场独占权，开发成本和申请费的税收减免……”

        “没错，就是这个，有用吗？”

        “有用自然是有些用的。”

        “但没大用？”

        “这恐怕不会成为决定因素。”杨锐苦笑。如果是2000年以后，罕见病药品的开发的确是有利可图的，一些药品甚至能够成为年销售额超10亿美元的“重磅炸弹”。例如治疗亨特氏综合征的elaprase，全球仅有两千名患者，但每名患者每年的治疗费用是37。5万美元，意味着elaprase的年销售额轻松过亿。治疗慢性髓细胞性白血病的格列卫在中国有一定的知名度，月费用是2万人民币，加上慈善计划的话，年费用最低为7万元人民币。

        然而，美国人其实也拿不出37万美元，或者每年1万美元的固定医药开支，他们靠的是保险公司、国家援助救援系统和非盈利的患者援助机构的帮助。

        而在80年代，至少是84年的现在，美国人也得不到这些东西。他们的保险公司不会给罕见病患者赔付高价药品，罕见病患者也就支付不起高价药品……

        所以，《罕见病法案》在成立之初，并没有多少罕见病的药品出笼，真正让罕见病患者受益的时代，是保险公司解决了高价药品以后的时代。

        去铁酮更是特殊，因为它并不能完全取代去铁胺，这意味着去铁酮是一种有替代产品的罕见药。

        罕见病意味着患者少，患者少意味着药品的销量低，而有替代产品意味着药品的价格低。

        销量又低，价格又低，又怎么可能赚钱呢。

        更何况，杨锐开发去铁酮的初衷，本来就是降低地贫患者的负担，解决去铁胺过于昂贵的问题。

        “香港华锐公司，也不一定要指着赚钱去做。”杨锐缓缓道：“我先联系华锐公司的实验室，看能不能做出去铁酮来，至于价格问题，就当是提前熟练临床试验，还有药品销售的过程吧。罕见药在这方面，也的确是有优势。”

        “救人一命胜造七级浮屠……”雍晓东紧紧握住杨锐的手，他治疗地中海贫血症二十年，也就看了二十年的地贫患者，心中所受的冲击不言而喻。

        杨锐反握两下雍晓东的手，告辞离开，并没有给他什么承诺，这原本就不是依靠承诺所能解决的问题。

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